Malattia genetica rara che colpisce soprattutto i bambini (ANSA)

Approvata in Italia la prima terapia al mondo per il trattamento dei pazienti affetti da Atrofia muscolare spinale (Sma), una malattia neuromuscolare genetica rara che colpisce prevalentemente i bambini ed è la principale causa genetica di mortalità infantile. I dati degli studi clinici hanno infatti evidenziato risultati significativi in termini di aumento della sopravvivenza nei bambini affetti da Sma e di raggiungimento di importanti tappe motorie dello sviluppo, come il controllo della testa, la posizione seduta, il gattonamento e il cammino.

Il nuovo farmaco (nusinersen) – al momento disponibile in Stati Uniti, Giappone e alcuni paesi europei – costituisce il primo trattamento per questa malattia approvato in Italia ed è stato esaminato nell’ambito del percorso di approvazione accelerata dell’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa), volto proprio ad accelerare l’accesso ai farmaci che curano le malattie gravi o pericolose per la vita e, in generale, rispondono a bisogni clinici non soddisfatti. Con l’approvazione dell’Aifa, il farmaco sarà ora disponibile per tutti i pazienti italiani affetti da Sma. “È tempo di festeggiare. L’approvazione italiana di nusinersen segna l’inizio di una nuova era per tutte le famiglie che lottano contro la Sma. I risultati clinici ci fanno ritenere che con il nuovo farmaco, associato a una corretta gestione della malattia, la storia naturale della Sma non sarà più la stessa – commenta Daniela Lauro, presidente nazionale di Famiglie SMA…leggi l’articolo su ANSA:www.ansa.it/canale_saluteebenessere/notizie/medicina/2017/10/13/approvata-in-italia-la-prima-terapia-al-mondo-contro-la-sma_340b971d-adcc-4c61-83c1-b44135d09eca.html