Sperimentato con successo un nuovo metodo per il trasporto della terapia genica nelle cellule malate. Grazie alla tecnica di editing CRISPR, un gruppo del MIT ha usato come vettore delle nanoparticelle lipidiche – invece dei virus – per intervenire nei topi su un gene che regola i livelli di colesterolo ed è responsabile di una rara patologia detta ipercolesterolemia familiare dominante.

Supponiamo di aver messo a punto l’arma vincente per battere alcune malattie genetiche, correggendo in modo preciso e affidabile le mutazioni che le causano. Resta pur sempre un problema: come la trasportiamo sul campo di battaglia, dentro alle cellule malate? L’arma è il sistema di editing genomico CRISPR, e il cargo più efficiente mai provato è una nanoparticella lipidica.

Questo approccio è stato descritto in un esperimento pubblicato su “Nature Biotechnology” e ha battuto il record dell’efficienza per l’uso di CRISPR in animali adulti: ben l’80% delle cellule dell’organo bersaglio (il fegato) sono state modificate con successo.

Source: www.lescienze.it/news/2017/11/15/news/crispr_record_efficienza_nanoparticelle_vettori-3755452/