Infusione corregge il difetto genetico di tipo A, in Italia ci sono quattro mila casi (da ANSA)

Una singola infusione i cui effetti durano molti mesi invece che punture continue da fare periodicamente e ogni volta che c’è un sanguinamento. Il risultato straordinario contro l’emofilia è stato ottenuto dai ricercatori britannici del Barts Health NHS Trust e della Queen Mary University, che hanno descritto sul New England Journal of Medicine i risultati del test sull’uomo della loro terapia genica.
L’emofilia è una malattia genetica che causa la carenza, o nelle forme più gravi l’assenza, di una proteina del sangue fondamentale per la coagulazione. I ricercatori hanno messo a punto una terapia in grado di inserire nel corpo dei pazienti, tutti con il tipo A della malattia, quella che causa un deficit del fattore VIII della coagulazione, il gene corretto. I pazienti sono stati seguiti per diciannove mesi, e tutti hanno avuto miglioramenti tali da poter interrompere il trattamento normale per la malattia, con undici che hanno visto i livelli di fattore VIII tornare normali o quasi normali. “Il risultato va molto oltre le aspettative – afferma John Pasi, il ricercatore principale -. Quando abbiamo iniziato consideravamo un grande successo un aumento del 5% dei livelli, quindi vedere valori normali o quasi normali e una grande riduzione dei sanguinamenti è semplicemente fantastico”….Leggi l’articolo su: www.ansa.it/canale_saluteebenessere/notizie/sanita/2017/12/14/emofilia-arriva-la-prima-terapia-che-la-guarisce-per-molti-mesi_08cc89a8-3419-4687-9561-13498883a223.html