Entro fine luglio partirà al Policlinico Gemelli di Roma la sperimentazione della terapia genica su neonati con atrofia muscolare spinale (Sma). “Un’emozione potentissima”, quella delle centinaia di Famiglie Sma italiane che comunicano la notizia del prossimo avvio della sperimentazione AveXis 302. Obiettivo: curare una malattia genetica rara come la Sma ‘disattivando’ quel gene che impedisce ai muscoli volontari del corpo di camminare, stare in piedi, sedersi, deglutire….Continua su AdnKronos>>