Scoperto un potenziale nuovo farmaco che potrebbe rappresentare una cura promettente per quasi tutte le forme di autismo: si chiama “nitrosinaptina” e in test sui topi con la malattia ha ripristinato il corretto funzionamento dei neuroni, inoltre normali comportamenti negli animali, infine ha portato alla normalizzazione delle anomalie cerebrali comuni nella malattia.

Lo studio è frutto di una collaborazione di più enti di ricerca ed è stato condotto da Stuart Lipton, presso The Scripps Research Institute di La Jolla (California).  Presto potrebbero iniziare studi clinici per testare la nitrosinaptina sui primi pazienti.
I risultati di questo studio sono pubblicati oggi sulla rivista Nature Communications. “Pensiamo che questo candidato farmaco possa essere efficace contro multiple forme di autismo“, sostiene Lipton….Leggil’articolo su ANSA: www.ansa.it/canale_saluteebenessere/notizie/salute_bambini/medicina/2017/11/14/nuovo-farmaco-potrebbe-curare-quasi-tutte-le-forme-di-autismo_c86f18c2-d955-4c27-a2cc-0eeb5caa1f92.html

La ricerca su Nature Communications

NitroSynapsin therapy for a mouse MEF2C haploinsufficiency model of human autism

NitroSynapsin therapy for a mouse MEF2C haploinsufficiency model of human autism

Abstract

Transcription factor MEF2C regulates multiple genes linked to autism spectrum disorder (ASD), and human MEF2C haploinsufficiency results in ASD, intellectual disability, and epilepsy. However, molecular mechanisms underlying MEF2C haploinsufficiency syndrome remain poorly understood. Here we report that Mef2c+/−(Mef2c-het) mice exhibit behavioral deficits resembling those of human patients. Gene expression analyses on brains from these mice show changes in genes associated with neurogenesis, synapse formation, and neuronal cell death. Accordingly, Mef2c-het mice exhibit decreased neurogenesis, enhanced neuronal apoptosis, and an increased ratio of excitatory to inhibitory (E/I) neurotransmission. Importantly, neurobehavioral deficits, E/I imbalance, and histological damage are all ameliorated by treatment with NitroSynapsin, a new dual-action compound related to the FDA-approved drug memantine, representing an uncompetitive/fast off-rate antagonist of NMDA-type glutamate receptors. These results suggest that MEF2C haploinsufficiency leads to abnormal brain development, E/I imbalance, and neurobehavioral dysfunction, which may be mitigated by pharmacological intervention.

vai alla ricerca: www.nature.com/articles/s41467-017-01563-8