L’esperimento a Oakland (California) su un 44enne affetto da una rara malattia metabolica. L’esito del trattamento sarà noto fra tre mesi. La tecnica verrà testata anche per l’emofilia. Novelli: risultato straordinario e non vedo grossi rischi.

Un ‘nuovo’ Dna per curare un paziente. Il primo esperimento al mondo su un adulto è stato fatto lunedì scorso a Oakland, in California, su Brian Madeux, 44enne affetto da una rara malattia metabolica congenita chiamata sindrome di Hunter. I medici sono intervenuti utilizzando l’editing dei geni con l’obiettivo di ‘aggiustare’ il gene che ha causato la patologia di cui soffre sin dalla nascita. Bisognerà attendere circa un mese per avere i primi segnali di successo mentre in tre mesi i test confermeranno o meno il risultato. Che sarà poi pubblicato su una rivista scientifica. “Sono disposto a correre questo rischio e spero di aiutare altre persone malate”, ha detto il paziente all’Associated Press.

La modifica del Dna ‘in corsa’, direttamente nel corpo di un uomo, non era mai stata tentata fino ad ora con la tecnica dello zinc finger. Il rischio è che il gene ‘correttivo’ si inserisca in modo imprevisto nella sequenza del genoma, causando nuove anomalie – e quindi altre possibili patologie, come il cancro – invece di sanare il difetto all’origine. E poiché, una volta inserita nel Dna, la modifica diventa irreversibile è chiaro che se qualcosa dovesse andar male non ci sono margini per tornare indietro. La tecnica, già sperimentata con successo sugli embrioni degli animali, verrà testata anche per altre malattie metaboliche, inclusa l’emofilia……Lrggi l’articolo su La Repubblica: www.repubblica.it/salute/2017/11/15/news/usa_scienziati_provano_a_modificare_dna_in_un_paziente-181147279/