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La SMA è la principale causa di morte negli infanti affetti da patologie di origine genetica per via dei gravi deficit motori e respiratori dovuti alla scarsa produzione della proteina SMN, fondamentale per lo sviluppo muscolare. Per la prima volta, è oggi disponibile una terapia capace di rallentare, o in alcuni casi arrestare, la progressione della malattia. Tali benefici, inoltre, risultano maggiormente efficaci quanto più tempestivo è l’avvio del trattamento. Per questo motivo, e a fronte alla disponibilità di una terapia così innovativa, l’azienda che ha sviluppato il farmaco – Biogen –, l’associazione nazionale di riferimento – Famiglie SMA – e gli esperti del Policlinico Gemelli di Roma – centro di importanza internazionale per la patologia – hanno avviato un lavoro congiunto che ha portato alla strutturazione di un progetto pilota di screening neonatale in due Regioni, con l’obiettivo ambizioso di ridurre drasticamente i tempi di diagnosi e, dunque, incrementare esponenzialmente la risposta dei piccoli pazienti, instradati immediatamente alle cure. Il convegno “Quando il tempo è vita: il caso della SMA e lo screening neonatale”, organizzato in occasione del forum Leopolda Sanità di Firenze, si pone quindi l’obiettivo di fornire un quadro delle attuali possibilità di trattamento della patologia, di presentare il progetto pilota dello screening neonatale e di riflettere sulle prospettive future in merito all’ipotesi di uno screening esteso a tutto il Paese per la SMA. Il programma è suddiviso in tre sessioni. La prima sarà dedicata al racconto del percorso che ha portato all’autorizzazione di una terapia rivoluzionaria per i piccoli pazienti affetti da SMA mentre nella seconda verranno mostrati i dettagli del progetto pilota, alla presenza degli attori regionali coinvolti. Infine, nella terza sessione, i decisori pubblici in materia sanitaria si confronteranno in una tavola rotonda sulle prospettive del trattamento della patologia.

 

Modera:

Nicoletta Carbone – Giornalista esperta di salute, Radio 24

 

Intervengono:

 

Saluti iniziali

Daniela Lauro– Presidente Famiglie SMA

 

SMA, il racconto di una storia rivoluzionaria: presentazione del “White Book della SMA”

Claudio Barnini– Caporedattore AGIR e autore del “White Book della SMA”

 

Prima sessione

Innovazione e ricerca: da speranza a realtà

 

Mario Melazzini Direttore Scientifico Centrale, Istituti Clinici Scientifici Maugeri SpA – Società benefit

Eugenio Maria Mercuri– Direttore Unità Operativa Neuropsichiatria infantile, Policlinico Gemelli, Roma

Daniela Lauro– Presidente Famiglie SMA

 

Seconda sessione

Quando il tempo è vita: l’esigenza di una diagnosi precoce e il Progetto pilota di screening per la SMA

 

Alessio D’Amato*– Assessore alla Sanità e all’Integrazione socio-sanitaria, Regione Lazio

Teresa PetrangoliniDirettore di Patient advocacy lab, Altems, Università Cattolica del Sacro Cuore

Stefania Saccardi– Assessore al Diritto alla Salute, al Welfare e all’Integrazione socio-sanitaria, Regione Toscana

Alice Donati– Responsabile malattie metaboliche e muscolari ereditarie AOU Meyer, Firenze

Monica CalamaiDirettore della Direzione Diritti di cittadinanza e coesione sociale, Regione Toscana

Francesco Danilo Tiziano – Professore associato, Istituto di Medicina Genomica, Università Cattolica del Sacro Cuore, Roma

 

Terza sessione

SMA, il futuro è già qui

 

Paola Binetti*– Commissione Igiene e Sanità, Senato della Repubblica

Elena Carnevali*- Commissione Affari Sociali, Camera dei Deputati

Alessio D’Amato*– Assessore alla Sanità e all’Integrazione socio-sanitaria, Regione Lazio

Stefania Saccardi*– Assessore al Diritto alla Salute, al Welfare e all’Integrazione socio-sanitaria, Regione Toscana

Monica Calamai– Direttore della Direzione Diritti di cittadinanza e coesione sociale, Regione Toscana

Leda Volpi* – Commissione Affari Sociali, Camera Deputati

Francesca Pasinelli – Direttore Generale Fondazione Telethon

 

Conclusioni

 

 

*relatori in attesa di conferma

 

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