Sono costretti a sottoporsi a trasfusioni di sangue ogni 2-3 settimane per tutta la vita. E ogni giorno devono assumere una terapia per limitare l’accumulo di ferro in organi vitali come cuore, fegato e pancreas. In Italia vivono così circa 7mila pazienti con beta-talassemia, una malattia genetica ereditaria causata da un difetto di produzione dell’emoglobina, la proteina ‘navicella’ che trasporta l’ossigeno in tutto l’organismo. La buona notizia è che “la ricerca scientifica sta rivoluzionando la terapia, perché per la prima volta un nuovo farmaco, luspatercept, ha dimostrato di ridurre il numero di trasfusioni necessarie“, migliorando la qualità delle vita dei malati e limitando l’accumulo di ferro e le sue conseguenze, “con una speranza di miglioramento della sopravvivenza”….

La terapia «consiste in un’iniezione sottocutanea ogni 21 giorni e può essere somministrata potenzialmente a tutti i pazienti colpiti da beta-talassemia, a differenza di altre opzioni disponibili come il trapianto di midollo, unica terapia che può condurre alla guarigione, ma con il limite della disponibilità di un donatore compatibile, o della terapia genica, ancora da consolidare»….

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