Al contrario delle altre malattie per le quali gli studi sui farmaci e quindi la loro valutazione per la commercializzazione possono contare su un numero elevato di casi, quelle rare possono contare solo su “piccoli numeri”.
Con quali criteri si devono valutare i farmaci per le malattie rare?
Malattie rare e HTA dei piccoli numeri è una tavola rotonda tra Regioni e Istituzioni Nazionali ed esperti sulla valutazione dei farmaci per le malattie rare con un confronto nazionale tra i diversi stakeholder, primi tra tutti coloro che sono affetti da queste malattie e le loro famiglie.
Il Forum della Leopolda mette al centro il tema delle malattie rare con un programma ricco di iniziative di approfondimento e informazione curato dall’ Osservatorio MAlattie Rare (OMAR) e l’OSServatorio Farmaci ORfani (OSSFOR)
