Sono molti i farmaci mirati arrivati negli ultimi anni. Claudio Cerchione dell’IRST di Meldola racconta lo scenario, presente e futuro: “Finalmente possiamo dare speranza ai nostri pazienti”

“…La storia del mieloma multiplo sta davvero cambiando e oggi possiamo finalmente dare speranza ai nostri pazienti”.

A parlare è Claudio Cerchione, medico e ricercatore dell’Unità di Ematologia dell’Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori di Meldola, in Emilia Romagna, che da anni si occupa di questo tumore del sangue. « Il mieloma multiplo non è più una malattia incurabile».

I nuovi farmaci in uso

«Questi nuovi farmaci – spiega Cerchione – hanno mostrato un notevole miglioramento sia della sopravvivenza libera da progressione sia della sopravvivenza globale. In più presentano un’ottima tollerabilità, il che consente ai pazienti di fare le terapie in modo continuato».

Ti racconto le CAR-T

Ancora, per chi non risponde alle cure convenzionali o perde la risposta precedentemente ottenuta, sono prossime le terapie di frontiera che agiscono sul sistema immunitario, come gli anticorpi bispecifici e le CAR-T, già approvate per altri tumori del sangue. In entrambi i casi, gli studi cominciano a confermare dati molto incoraggianti di questi approcci innovativi anche per il mieloma multiplo.

Cosa significa personalizzare la cura

Di pari passo, aumenta anche la comprensione della biologia di questo tumore, che appare sempre più come una patologia eterogenea, e che non colpisce solo gli anziani, come spesso si crede. «La sfida, adesso, è delineare fin dall’inizio la migliore sequenza terapeutica e le corrette combinazioni, utilizzando la migliore arma il prima possibile, al fine di ottenere subito il miglior risultato, e al tempo stesso personalizzando la cura», sottolinea Cerchione.

Uno sguardo al futuro

Molti degli studi clinici in corso per il mieloma multiplo recidivato/refrattario stanno valutando proprio le combinazioni di più farmaci che possono agire in sienrgia. Altri studi, di fase 1, stanno invece testando nuove molecole, alcune delle quali non hanno ancora neanche un nome, ma sono identificate da sigle. Come l‘anticorpo bispecifico CC-93269, o i farmaci mirati eftozanermin alfa e SAR439459, con meccanismi d’azione innovativi che già stanno dando buoni risultati in pazienti che hanno fallito le terapie convenzionali.

Le conferme dai real-world data

Oltre agli studi clinici, però, per la ricerca e per chi non può accedere ai trial sono fondamentali i cosiddetti real-world data, ossia i dati che provengono dalla pratica clinica quotidiana su popolazioni di pazienti non selezionati.

Tratto da Repubblica>>